A Tel-Aviv Egyetem (TAU) munkatársai jelentős lépést tettek a rák gyógyításához vezető úton, amikor sikeresen kezeltek áttétes daganatot a génszerkesztésre használt rendszerrel.
Az izraeli kutatók egy újító módon, lipid hordozókon juttattak nanorészecskéket a megcélzott ráksejtekhez, amelyekkel genetikai manipuláció útján végeztek.
A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy genetikai jelátvivőt (mRNA) tartalmaz, amely a Cas9 nevű enzim felépítését tartalmazza. A Cas9 egy olyan molekuláris eszköz, amely ollóként képes a DNS különböző szakaszait kivágni.
Az izraeli rákkutató alap által finanszírozott kutatás eredményeit a Science Advances novemberi számában közölték. Az úttörő kutatást Dan Peer professzor vezetésével végezték, a TAU precíziós nanogyógyszerészeti laborjában a Shmunis Biogyógyászati és Rákkutató Karon. A kutatást dr. Daniel Rosenblum és Anna Gutkin végezte, Dinorah Friedmann-Morvinski, Dr. Zvi R. Cohen, Dr. Mark A. Behlke és Judy Lieberman professzor közreműködésével.
Ez az első kutatás a világon, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztő rendszer rák kezelésére használható élő állatban. Fontos kiemelni, hogy ez nem kamoterápia. Nincsenek mellékhatásai és az ilyen módon kezelt sejt soha aktiválódik újra. A molekuláris olló felvágja a ráksejt DNS-ét, semlegesíti azt és véglegesen megakadályozza az osztódását
– magyarázta Peer professzor.
A kutató csapata a két legagresszívebb rákfajtákon kísérleteztek. Az agyban megjelenő glioblasztóma ötéves túlélési aránya 3 százalék – a kutatásban kezelt egerek várható élettartamát sikerült megduplázni.
Az petefészekrák a női szaporító rendszer leghalálosabb elváltozása, mivel a legtöbb esetben már csak akkor ismerik fel, amikor több áttétet képzett a szervezetben. Az utóbbi évek fejlődésével is csak a betegek harmada éli túl. A CRISPR-LNPs alkalmazásával 80 százalékra sikerült emelni a túlélést egereknél.
A CRISPR génszerkesztő technika képes azonosítani és megváltoztatni bármilyen génszegmenset és forradalmasította a gének személyre szabott javítását, cseréjét, vagy működésképtelenné tételét
– mondta Peer professzor a MedicalXpressnek.
Annak ellenére, hogy széles körben használják kutatásban, klinikai alkalmazása még mindig gyerekcipőben jár, mert olyan rendszer kell hozzá, amely hatékonyan eljuttatja a CRISPR-t a célsejthez. A rendszer, amit kifejlesztettünk a ráksejt túléléséért felelős örökítőanyagot támadja. Ez egy újfajta kezelés agresszív ráktípusokra, amikre ma még nincs hatásos kezelés.
Az agresszív daganatok mellett, más típusú rákok, ritka genetikus betegségek és AIDS-hez hasonló vírusos megbetegedések gyógyítására is alkalmas lehet.
A kutatást genetikailag érdekes leukémiák és az örökletes Duchenne-féle izomdystrophia kezelésének kísérleteivel folytatjuk
– jelentette ki Peer professzor.
Kell egy kis idő, míg az új kezelés embereknél is alkalmazható lesz, de optimisták vagyunk. A jelátvivő RNS-t hasznosító molekuláris gyógyszerek területe virágzik – lényegében a legtöbb Covid–19 vakcina ezen az elven alapul. Amikor tizenkét éve először beszéltünk az mRNS kezelésről, az emberek még tudományos-fantasztikumnak gondolták. Én úgy gondolom, hogy a jövőben sok ilyen személyre szabott kezelés lesz – rák ellen és örökletes betegségekre is. A Tel-avivi Egyetem technológiai transzfer cégén, a Ramoton keresztül nemzetközi cégekkel és alapokkal tárgyalunk arról, hogyan tehetjük elérhetővé génszerkesztés vívmányait az embereknek.