Az állam eddig 38 gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő beteg gyógyszeres kezelését támogatta, erre 2018-ban 1,2 milliárd forintot fordított, közölte cikkünk nyomán a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő. A NEAK azt írja: egy szakorvosokból álló testület dönt arról, hogy orvosszakmai szempontból mely betegek esetében hatásos a készítmény alkalmazása.
Csütörtökön írtunk arról a 6 éves, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő kislányról, akinek szülei nem kaptak támogatást az állami egészségbiztosítótól egy reményt keltő, de nagyon drága gyógyszerre. A cikk elkészítéséhez megkerestük a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőt (NEAK) is, amely a mai nap válaszolt kérdéseinkre.
A NEAK közlése szerint a 2019-es költségvetés alapján egyedi méltányosság alapján 10 milliárd forintot fordíthatnak gyógyszerek támogatására. Az egészségügyi kormányzat ezen felül 2018. márciusában 1 milliárd forintot biztosított kimondottan az izmok leépülésével járó genetikai betegségben, a spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő betegek gyógyszeres kezelésére.
Ebből indulhatott el az SMA-betegek kezelése azzal a 2017-ben szabadalmaztatott új gyógyszerrel, amely az érintettek egy részénél képes javítani az izmok tónusát és tömegét, és ezzel javítja az életminőségüket. A NEAK közlése szerint
a gyógyszer a betegséget nem gyógyítja meg, de alkalmazásával a betegek állapotának rosszabbodása lelassulhat, néhány esetben meg is állhat.
Mint cikkünkben megírtuk: a genetikai szinten ható gyógyszer egy éves adagja közel 70 millió forintba kerül egy beteg esetében. A kezeléseket ezután folyamatosan ismételni kell, ami szintén évente több mint 20 millió forint. A gyógyszerért a betegeknek egyedi méltányossági kérelmet kell benyújtaniuk a NEAK-hoz.
Az eddig beérkezett egyedi méltányossági kérelmek több mint fele már pozitív elbírálásban részesült. 2018 elejétől 38 beteg kezelése kezdődött meg. Az Egészségbiztosítási Alapból 2018-ban közel 1,2 milliárd forintot fizettek ki SMA-s betegek kezelésére.
Az SMA ritka betegség. A magyarországi betegségregiszter 110 SMA-beteg adatait tartalmazza, de becslések szerint körülbelül 300-an szenvedhetnek valamilyen fokú gerincvelői izomsorvadásban.
A gyógyszer finanszírozása a NEAK és a gyártó között a szakmai evidenciák figyelembe vételével megkötött kockázatmegosztási-megállapodás alapján történik, írja válaszban az egészségbiztosító. A NEAK külön hangsúlyozta, hogy a gyógyszer alkalmazása nem veszélytelen. Az alkalmazási előírása is felhívja a figyelmet a beadás speciális módjára, valamint azokra a súlyos mellékhatásokra, amelyeket a klinikai vizsgálatokon már feltártak, és a gyógyszer alkalmazásának megítélése során ezekre is figyelemmel kell lenni.
Mi alapján dönt a NEAK orvosi bizottsága arról, hogy melyik betegnek ítél meg támogatást a gyógyszerre és melyiknek nem? - szerepelt a kérdéseink között. A NEAK válasza szerint a kezelésre vonatkozó döntést az adott betegnél várt terápiás előnyök és a kezeléssel járó lehetséges kockázatok mérlegelésével egyénre szabott, szakértői értékelés alapján lehet meghozni.
A gyógyszer hosszú távú hatásosságára vonatkozó információ még nem áll rendelkezésre. Ezért annak meghatározásában, hogy orvosszakmai szempontból mely betegek esetében hatásos a készítmény alkalmazása, egy szakorvosokból álló testület, a Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) foglal állást a testület által kialakított, objektív kritériumrendszeren alapuló protokoll mentén.