Gyógyíthatatlan betegségben szenvedő kislány génterápiás kezelésére gyűjt egy ebesi család. A gyerek a mozgástól kezdve a légzésig a szülei segítségére szorul. Az állapota miatt állandó 24 órás felügyeletre van szüksége.
Hosszas keresgélés után találtak egy külföldi gyógykezelést, ami segíthet a gangliozidózisban szenvedő kislánynak. A genetikai rendellenesség miatt káros anyagok halmozódnak fel a szervezetében, amelyek főként az idegrendszert roncsolják. Ezen segíthet a kísérleti gyógyszer – számolt be az RTL Híradó.
Vérmintákat fogunk küldeni Ausztriába, ott a kutatók elkezdenek ezeken dolgozni. Ezen előre kipróbálják a kezelést és ez után kaphatja meg a génterápiát. Amikor ténylegesen legyártatjuk a génterápiához szükséges gyógyszert és Magyarországon tudjuk beadatni Bíborkának. Ez körülbelül 130 millió forintba fog kerülni
– magyarázta Szendrei Bence, az egyéves kislány édesapja az RTL Híradónak.
Az édesapa elmondása szerint, ha a funkcionális gén bekerül a szervezetbe, az megállítja a betegséget. A kezeléshez szükséges pénzt azonban április 6-áig meg kell szerezniük. Csak a laborvizsgálatok 70 millió forintba kerülnek. A kezeléssel viszont a szülők időt nyerhetnek, hogy gyermekük tovább maradhasson velük.