Tóth-Helli Ágoston tíz hónapos, és már több mint fél éve diagnosztizálták myleoid leukémiával. Ez alapból gyógyítható lenne, viszont Ágoston olyan ritka génmutációval született, hogy az itthoni kezelések nem hoztak eredményt, ezért nagyjából egy hónapja van a szülőknek, hogy 500 millió forintot gyűjtsenek egy amerikai immunterápiára és kísérleti gyógyszerre.
Nagyon ritka betegséggel diagnosztizálták három és fél hónapos korában a noszvaji, most tíz hónapos Tóth-Helli Ágostont. A kisfiúnál akut myleoid leukémiát állapítottak meg, amelyhez a gyógykezelést már elkezdték, ám az nem hozta a szükséges eredményeket. A szülők egyetlen reménye egy amerikai immunterápia, amelynek kórházi költségei 500 millió forintos terhet jelentenek a családnak. A legnagyobb esélyt most egy széles körű adománygyűjtés jelenetheti a kisfiú számára: az összeget egy hónap alatt kell összegyűjtenie a családnak.
A gyerekkori leukémiabetegségek kimagasló százaléka már gyógyítható az orvostudomány jelenlegi állása szerint, azonban a jelenleg tíz hónapos Tóth-Helli Ágoston olyan ritka génmutációval (CBFA2T3::GLIS2) jött a világra, amelynek remissziójára egy immunterápia nélkül mindössze 15-20 százalék az esély. Az orvosai a Magyarországon elérhető legjobb kemoterápiákkal, személyre szabottan kezelték, sajnos azonban a megfelelő állapotot nem sikerült elérni nála.
Az orvosok egy kísérleti gyógyszert és egy immunterápiát tanácsoltak a szülőknek gyermekük megmentése érdekében, amelyre kizárólag az Amerikai Egyesült Államokban van lehetőség. A gyógyszergyártó cég felajánlotta, hogy biztosítja a szer finanszírozását, azonban a kórházi kezelés díját a család kénytelen önköltségből megoldani. Ezt körülbelül egy hónap alatt kell összegyűjteniük, hiszen az itthoni kezeléssel ennyi ideig tudják fenntartani a gyermek jelenlegi egészségügyi állapotát.
A kezelés minimum két hónap kinti kórházi tartózkodást igényel, ami az Egyesült Államokban külföldieknek, akiknek nincs helyi biztosításuk, körülbelül 1,2 millió dollárba, tehát körülbelül 500 millió forintba kerülne – ennek összegyűjtéséhez a család segítséget kért. „Az alapítványunk létrehozása folyamatban van, de a helyzet sürgősségét tekintve egyelőre magánszámlánkra tudunk támogatást fogadni” – írták a szülők, akik létrehoztak már egy adománygyűjtő oldalt, valamint egy Facebook-, egy TikTok- és egy Instagram-oldalt is, ahol tájékoztatnak az eseményekről. Emellett indítottak egy licitálós felületet, ahol a befolyt összegeket szintén Ágoston gyógyulására fordítják. Az esemény gyűjtőnevének pedig az igen találó Ágo-Strong nevet választották.
„Ágoston egy kis Terminátor, így hívja a család” – mondta kérdésünkre Tóth Gábor, az édesapa. Hozzátette, a kisfiú mindig mosolyog, és nagyon jól viseli a kemoterápiák mellékhatásait. A betegsége olyan természetű, hogy „ameddig nem szabadul el, ameddig kordában tudják tartani”, addig nincsen rosszul, de persze a központi érrendszerébe bevezetett kanüljén a kötéscsere mégiscsak minden alkalommal trauma számára.
„De folyamatosan jókedvű, elbűvöl, elcsábít mindenkit, az összes nővért, az összes orvost” – tette hozzá az apa, azzal kiegészítve, hogy szülőként viszont ezt már sokkal nehezebben viselik. Egymást erősítik a feleségével, és igyekeznek nem egyszerre mélyponton lenni. Próbálják elérni, hogy Ágoston ebből minél kevesebbet vegyen észre, tehát
sírni csak a zuhany alatt, ez a szabály.
Amikor viszont a gyermekkel vannak, akkor mosolyognak, éreztetik vele a szeretetet, és azt, hogy „nem lehet semmi baj”. Az egyik leginkább embert próbáló feladat viszont mindenképpen az, amikor rossz hírt kapnak, de a gyerek előtt ez nem derülhet ki, így „mosolyogva kell tovább csinálni a napot”.
Amennyiben sikeres lesz a gyűjtés, akkor mindketten kimennek Ágostonnal Seattle-be, hiszen „egy ilyen kis csecsemővel ez olyan megpróbáltatás egy szülőnek, amit nem lehet egyedül bírni, még ketten is nagyon nehéz”. Hozzátette, hogy fél éve – mikor kiderült a betegség – felköltöztek Noszvajról Budapestre, s amíg napközben Nikolett, az anyuka a kórházban van Ágostonnal, addig Gábor otthonról dolgozik.
Kiemelte, hogy munkahelye, a Bosch Magyarország nagyon sokat segít nekik mind a sajtómegjelenésekkel, mind pedig azzal, hogy engedi Gábort otthonról és akkor dolgozni, amikor tud, így nem vonja el a munka a fókuszt a gyűjtésről és Ágoston gyógyulásáról. Miután leteszi a munkát, délután 4-re ér be a kórházba, és váltja feleségét, hogy ő is tudjon pihenni és intézni a gyűjtés körüli teendőket. „Hétvégén pedig én alszom bent a kórházban” – tette hozzá.
Arról is beszélt, hogy egyelőre nagyon keveset tudnak arról, mi vár rájuk, amikor kimennek, de egy biztos:
várják őket a kórházban, és ez a legfontosabb.
A kórháztól csak egy költségbecslést kaptak, tehát a részletek később derülnek ki, de ez mindenképpen szükséges volt ahhoz, hogy el tudják kezdeni a gyűjtést, ugyanis később „már túl késő lett volna”. Folyamatos kapcsolatban vannak az intézménnyel, küldik ki a leleteket, és ott is figyelemmel kísérik Ágoston állapotának változását.
Eddig arról számoltak be a szülők, hogy április 3-ig sikerült elérni a 120 ezer dolláros összeghatárt, viszont ha marad ez az ütem, akkor ennyi nagy valószínűséggel nem lesz elegendő, „hiába gyűlik nagyobb ütemben a pénz, mint szokott a hasonló gyűjtéseknél” – mondta Tóth Gábor. Viszont bíznak a médiában, ugyanis a legtöbb nagyobb portálon és a tévében még nem jelent meg anyag a gyűjtésről.
Van, hogy egy nap alatt duplája, triplája is bejön annak, mint ami más gyűjtéseknél szokott lenni, viszont a végösszeghez és a határidőhöz képest mégiscsak egy kicsit rosszul haladunk
– mondta Ágoston apukája.
Kifejtette, hogy felvetődött a kérdés pár emberben „teljesen jogosan”, hogy mi lesz a felajánlásokkal, ha nem érik el a célösszeget „vagy ha… nem szeretnénk leírni sem, de tudjátok, mire gondolunk.” Az Ágostonért alapítvány létrehozása folyamatban van, már nyilvántartásba vették, és csak az adószámra várnak, ahova minden beérkezett összeg átkerül.
Ennek több oka van – például az adózás és az illeték fizetése, ha magánszámlán tartanák a pénzt –, de a lényeg az, hogy az alapítvány alapító okiratában benne van, hogy amennyiben Ágostonnál „okafogyottá válik” a gyűjtés,
akkor más, hasonló helyzetben lévő gyerekek és szüleik támogatására, illetve a gyógymód kutatására, ennek finanszírozására fordítják az összeget.
„A magyar törvények szerint ez a cél nem változtatható meg, és az alapítók nem vehetnek ki belőle pénzt. Ugyanúgy működik, mint egy kis vállalkozás, a bevételek az adományok, a kiadások pedig számla ellenében igazolható tételek” – mondta Tóth.
A leukémiát sok esetben különféle génmutációk okozzák, Ágostonnak nagyon ritka és agresszív eltérése van. Ez nem örökölt, a jelenlegi álláspont alapján a véletlen műve, senki sem felelős a kialakulásáért, pusztán a balszerencse. A világon évente mindössze körülbelül 30 gyermeket diagnosztizálnak ugyanezzel a fajtával, és csak pár éve lehet egyáltalán kimutatni. 2017-ben az Egyesült Államokban meghalt egy négyéves kislány, akinél először diagnosztizálták ezt a típust, az ő szülei indítottak egy alapítványt – Project Stella – azzal a céllal, hogy finanszírozzák a gyógymódot kereső kutatásokat.
A nagy gyógyszercégeknek ez az esetszám nem elég, hogy pénzt öljenek bele, de az adományoknak hála példa nélküli idő alatt fejlesztettek ki egy CAR T-sejt-terápiát, amely Ágoston betegségét célozza. Nem a leukémiát általánosságban, hanem azt a receptort, amelyet kibocsát ez a fajta leukémia. Mivel ennyire célzott a kezelés, csakis egyetlen városban a világon, Seattle-ben, az Egyesült Államokban valósítható meg.
A CAR T-sejt-terápia forradalmi rákkezelés, amely során a betegek saját immunsejtjeit módosítják, hogy felismerjék és elpusztítsák a rákos sejteket, majd ezeket visszajuttatják a szervezetbe.
A leukémiák gyakoribb fajtájánál (limfoid) ez mára elterjedt gyógyítási módszer, a mieloid leukémiák esetében viszont még csak klinikai kísérletekben elérhetőek, mert nehéz olyan célpontot találni a rákos sejteken, amit csak azok bocsátanak ki, elkerülve ezzel, hogy az egészségeseket is elpusztítsák a génmódosított sejtek. Ebben a géneltérésben viszont sikerült ilyet találni (folát receptor), és a terápiát a gyermekkori leukémiák egyik világszinten elismert kutatója segítségével fejlesztették ki: Soheil Meshinchi, a Fred Hutchinson Rákkutató Intézet professzora vezetésével.
Az AML-es betegek nagy része egyébként részt vesz valamilyen klinikai kísérletben, aminek segítségével elérik a remissziót, de az egyáltalán nem ritka, hogy a betegség a standard kemoterápiákra rezisztens, legyen szó bármilyen genetikai háttérről. Azt is fontos megjegyezni, hogy a leukémiáról még nagyon sok mindent nem tudnak az orvosok, kutatók, ezért nincsen biztos sikert hozó „csodaszer”, amit ha beadnak, valaki meggyógyul, de valódi esély van arra, hogy a szóban forgó CAR T sikeres lesz.
Ez kivételesen jó célpontot támad a rosszindulatú sejtek felszínén. Ágostonnak ez a kijelölt út, mert jelenleg csak kontrollálni tudják a betegségét, borzasztó nagy toxicitással járó kemoterápiákkal, körülbelül egy hónapig, ezért kell minél hamarabb eljutnia az Egyesült Államokba. Ez tehát nagyon fontos, ugyanis minden egyes kemoterápiás kezeléssel nagyobb az esélye a jövőbeli szervi károsodásnak, illetve a teljes rezisztencia kialakulásának.
(Borítókép: Ágoston és édesanyja, Nikolett. Fotó: Tóth Gábor Dániel)