Erre hívták fel a közép-kelet-európai betegszervezetek a figyelmet a Ljubljanában rendezett nemzetközi myeloma multiplex konferencián. A második leggyakoribb vérképzőszervi daganatos megbetegedés ritka betegségnek számít, de Magyarországon 2,5 ezer embert kezelnek ezzel, Európában pedig megközelíti az 51 ezret az érintettek száma. Sokáig észrevétlen marad, hosszú hónapok telhetnek el, mire kiderül, hogy ez áll a krónikus hát- és derékfájás és az állandó fáradtság hátterében.
Az immunrendszerünk katonái, a fehérvérsejtek a csontvelőben termelődnek, kórokozó vagy betegség leküzdésekor a test különböző részein plazmasejtekként harcolnak a betegség ellen. A plazmasejtek rosszindulatú elváltozást úgy képeznek, hogy születésük helyén, a csontokban maradnak, és ott szaporodnak fel, megzavarva ezzel a csontvelő normális működését, vérszegénységet kiváltva: ezeket a sejtburjánzásokat nevezzük mielómának.
Hajlamosak több csontban, más-más helyen összegyűlni, erre utal a multiplex kifejezés. Egyelőre nem ismert a kialakulásának az oka, ezért megelőzni sem lehet, a genetikai hajlam mellett olyan általános, daganatok megjelenésében szerepet játszó rizikófaktorokat említenek, mint az elhízás, a HIV, a hepatitisz, a herpeszvírusok, autoimmun betegségek, vegyszereknek, sugárzásnak, kipufogógáznak való fokozott kitettség.
A mielómások többsége 50–70 év közötti, ezért a fizikai teljesítőképesség romlását sokszor maguk a betegek is az életkor előrehaladtának szimptómájaként fogják fel, a hát- és derékfájás megjelenését először lumbágónak vélik az orvosok. A sokadik vizsgálat után 4-5 hónap is eltelhet, mire diagnosztizálják a vérképzőszervi daganatok közül a második leggyakoribb, 13 százalékot kitevő betegséget, ami a rosszindulatú elváltozások 1 százalékát jelenti. Többségében laborlelet, de bizonyos esetekben röntgen- vagy csontvelővizsgálat útján is kimutatható a myeloma multiplex.
A ljubljanai sajtótájékoztatón is rámutattak: annak ellenére, hogy időskori betegségnek tekintik, fiataloknál is előfordulhat, az érintettek 3 százaléka 40 év alatti. Roman Hájek, az Ostravai Egyetemi Kórház Hematoonkológiai Osztályának vezetője, a Cseh Myeloma Csoport elnöke az Indexnek elmondta, hogy egész pályafutása során a legfiatalabb betege 17 éves volt, de ez nagyon ritka.
Gyógyíthatatlan betegségről van szó, de sokat javultak a kezelési lehetőségek harminc évvel ezelőtthöz képest. A 90-es években az idősebbek a diagnózis után három évvel meghaltak, de ma már vannak köztünk olyanok, akiknél a kétezres években mutatták ki a mielómát, és náluk általánosságban 8-10 évet prognosztizálnak. A fiatalabbak életkilátási esélyei nagyon különbözőek. Korábban 20-30 évig élhettek ezzel a betegséggel, ma pedig már az új, célzott biológiai terápiákkal akár egy élethosszig tartó krónikus betegséggé redukálható a diabéteszhez hasonlóan
– emelte ki az Ostravai Egyetem Orvostudományi Karának professzora.
„A modern gyógyszerkészítményeknek köszönhetően a betegeink 10-15 százaléka gyógyultnak tekinthető, ők azok, akik a kezelés után tíz évvel tünetmentesek” – emelte ki a cseh kutatóorvos. A hematológiai daganat kutatásában a régió egyik legelismertebb szakembere elmondta, hogy a terápiát mindig az adott beteg életkorához és állapotához igazítják, a főként saját donoros csontvelőőssejt-transzplantációt csak 65 év alatt alkalmazzák, amit immuno-kemoterápiával és gyógyszerezéssel egészítenek ki, az idősebbeknél csak az utóbbi kettő jöhet szóba. A kezelési módszerek kombinációjával a legnagyobb az esély a remisszióra, azaz a betegség nyugalmi, tünetmentes szakaszba való visszaszorítására – ismertette az ostravai hematológus.
„A betegek 90 százalékánál hosszabb-rövidebb időszak után elkerülhetetlen a mielóma kiújulása, az új hatásmechanizmusú gyógyszerekkel arra számíthatunk, hogy belátható időn belül krónikus betegséggé lesz szelídíthető” – mondta a mielóma kapcsán a magyar online sajtótájékoztatón Mikala Gábor, a Dél-pesti Centrumkórház Országos Hematológiai és Infektológiai Intézetének osztályvezető főorvosa.
Az amerikai és nyugat-európai terápiás hozzáféréshez képest a régiónkban, így hazánkban is néhány év késéssel elérhetőek az új gyógyszerkészítmények. A DPC hematológus főorvosa elmondta, hogy a diagnosztizált mielómások 15 százalékát kezelik náluk, a teljes terápiás paletta hazánkban további 7-9 centrumban elérhető. „Magyarországon előnyt jelent a betegeknek, hogy nagy számban végeznek célzott klinikai vizsgálatokat, és az ezekben való részvétel sok érintett számára meggyorsítja a hozzáférést akár a legújabb és legköltségesebb terápiákhoz is” – hangsúlyozta.
A myeloma multiplexet a ritka betegségek között tartják számon, Európában ide tartoznak a populációban az 1/2000 gyakoriságú betegségek. Hazánkban évente nagyjából 500 embernél diagnosztizálnak mielómát, ezt mutatják a Nemzeti Rákregiszter 2020-as adatai, a kontinensünkön pedig ugyanebben az évben 50 900 embernél fedezték fel a betegséget, és csaknem 32 500 beteg halt meg emiatt. Leggyakrabban 60–74 éves kor között jelenik meg, ugyanakkor a magyar onkológiai statisztika szerint több évben is előfordult, hogy egy-egy 10–14 éves gyereknél is kimutatták, illetve néhány 20–24 éves felnőttnél is megjelent.
Közép-Európában évente körülbelül 4550 embernél fedezik fel a myeloma multiplexet. 1990 és 2016 között az újonnan diagnosztizált esetek száma 126 százalékkal nőtt globálisan, 2020-ban világszerte 160 ezer embernél mutatták ki a vérképzőszervi daganatot.
A betegség felismerését az is nehezíti, hogy kezdetben nem okoz tüneteket, később a betegek 55-60 százaléka csont-, derék-, hátfájdalom miatt fordul orvoshoz. Gyakori tünetei között szerepel a vérszegénység miatt kialakuló fáradtság, levertség, sápadtság, de intő jel lehet a fertőzésekre való fogékonyság, a hőemelkedés és az éjszakai izzadás is. A myeloma multiplex olyan szövődményekkel járhat, mint a csonttörés, a veseelégtelenség, a plazmasejtes leukémia, a tűszúrásszerű fájdalmakkal járó idegkárosodás, a neuropátia.
A terápia minden esetben a betegség stádiumától függ. „A specifikus fehérje-egyensúlyzavarban szenvedő betegek esetében a kezdeti szakaszban az érintettek több mint 50 százaléka nem igényel kezelést a diagnózist követő 4 évig vagy még tovább, de folyamatos orvosi kontrollt igényelnek annak érdekében, hogy állapotromlás esetén azonnal megkezdhessék a terápiát.”
A kezelés megkezdésének több évvel való késleltetése reményt ad az érintetteknek, hogy a jövőben jobban tolerálható hatékonyabb készítményekhez tudjanak hozzájutni
– ismertette a Bécsből a szlovéniai konferenciára bejelentkező, a témában számos tanulmányt publikáló rákkutató, Heinz Ludwig, a Wilhelminen Rákkutató Intézet elnöke, az Ottakring Klinika Onkológiai és Hematológiai Központjának nyugalmazott igazgatója.
A ljubljanai rendezvényen közös közép-kelet-európai összefogást kezdeményeztek annak érdekében, hogy a régióban az érintettek minél több tájékoztatást kapjanak betegségükről, friss kutatási eredményekről, támogatást a helyi betegszervezetektől, amelyeknek képviselői öt országból voltak jelen: Szlovénia mellett Szerbia, Szlovákia, Horvátország, Magyarország is képviseltette magát. Az eseményen a mielómások első közös képviseleteként debütált az országonként egy-egy beteg személyes történetét bemutató dokumentumfilm, ami a Mielómás Betegek Európai Szervezetének kezdeményezésére, a Janssen gyógyszervállalat támogatásával jött létre. A filmben megszólalt Tanja Fajon, Szlovénia külügyminisztere, aki maga is fiatalon betegedett meg leukémiában. A Magyarországon élő 54 éves Szepesi Ágnes elmondta, hogy terápiákkal teli nehéz időszakok, transzplantáció és a sokadik kemoterápia után 13 évig tünetmentes volt, így gyógyszert sem kellett szednie, majd újra kimutatták szervezetében az elváltozást, amivel új kezelési szakaszba lépett.
A horvát Jelena Pravica a második gyermekét várta, mikor megtudta, hogy férjét, az akkor még csak 40 éves Ivant ezzel a vérrákkal diagnosztizálták. Terhes felesége a hír hallatán a kórház előcsarnokában összeomlott, sírt. „Nem tudtam, mit mondjak a négyéves kisfiunknak, hogy mikor jöhet haza az édesapja” – mondta a nő az Indexnek már a kétéves kislányával a karján. Hozzátette: az első sokk után megoldásokat kerestek. Ivan túl van az őssejt-transzplantáción, és most jól érzi magát, arról számolt be, hogy ugyan gyengébb, de fájdalmai már nincsenek. Kiderült, hogy rajta egy klinikai fázisban lévő gyógyszer segített. Kérdésünkre, hogy volt-e hasonló eset a családjában, elárulta, hogy igen, a nővérét limfómával diagnosztizálták korábban.
A filmben szereplő, 40 éves szlovén Urška Firer elmondta, hogy a transzplantációt követően 12 sugárkezelést kapott. Az utóbbi nyelési nehézségeket okozott nála. „Étvágyam volt, de képtelen voltam enni, legszívesebben a falhoz vágtam volna a kórházi tálcát” – osztotta meg akkori érzéseit. A rendezvényre online csatlakozott be, mivel most a következő kemoterápiás szakaszban tart a kezelése.
A szintén negyvenes éveiben járó Snezana, a szerbiai betegcsoport tagja személyesen is részt vett az eseményen, elmondta, hogy egy hónappal korábban csatlakozott a kampányhoz, egész addig kórházban volt.
A vetítést követő panelbeszélgetésen a szakértők felhívták a figyelmet arra, hogy egyre több fiatal lehet az érintettek között: a filmben 40–54 év közötti, mielómával küzdők szerepeltek.
„Az egyik legnehezebb, hogy hogyan mondjuk meg nekik, hogy van a betegségükre hatékony gyógyszer, csak még nem elérhető nálunk” – mondta elérzékenyülve Samo Zver, a Ljubljanai Egyetemi Orvosi Központ belgyógyászati és hematológiai orvosprofesszora.
A betegszervezetek is arról számoltak be, hogy az érintettek száma miatt a ritka betegségek kategóriájába tartozó mielóma kezelésére ha elérhető is hatékony, új hatásmechanizmusú gyógyszer, annak kiváltását nem finanszírozzák az állami egészségbiztosítási rendszerek. Kiderült, hogy önköltségi alapon 160 ezer euróba is kerülhet egy ilyen gyógyszer. Volt olyan horvát mielómás, aki, hogy hozzájusson a készítményhez, Törökországba ment, és eladta mindenét, hogy fedezni tudja a 400 ezer eurós terápiát, de elfogyott a pénze, így a kezelés befejezése nélkül kénytelen volt hazamenni.
A premieren a dokumentumfilm koprodukciójában részt vevő betegszervezetek aláírták a „The Step Ahead Pledge” nyilatkozatot, amelyben ígéretet tettek arra, hogy megerősítik a meglévő együttműködést a betegek érdekképviseletében, határokon átívelő szövetséget hoznak létre az átfogó innovatív kezelésekhez való hozzáférés érdekében a régióban, valamint megosztják egymással a legjobb gyakorlatokat és a betegségtudatosságra irányuló tevékenységeiket. Magyarországot a Rákellenes Liga elnöke, Rozványi Balázs képviselte Ljubljanában. A törekvést személyes és online jelenlétükkel is támogatták a Mielómás Betegek Európai Szervezetének operatív és stratégiai igazgatói, Katie Joyner és Kate Morgan.
A szakértők egyetértettek abban, hogy a myeloma multiplex kezelését forradalmasították az elmúlt években, de az innovatív megközelítés jelentheti az egyetlen megoldást arra, hogy egy napon teljesen gyógyíthatóvá váljon a betegség. Emlékeztettek arra, hogy a hosszú tünetmentes időszakok után gyakoriak a visszaesések, az ilyen erősen előkezelt betegek esetében pedig a hagyományos gyógyszerek csak 30 százalékban jelenthetnek megoldást.
A betegség többszöri kiújulása után a betegek rezisztenssé válnak a kezeléssel szemben, a sztenderd terápiákkal már nem lehet kielégítő eredményeket elérni, ezért náluk rosszabb prognózisra lehet számítani
– magyarázta a bécsi professzor.
A mielómás betegek mindennapi élete nehézkes lehet, mivel a normál feladatok több időt vesznek igénybe, jelentős támogatást igényelnek mindennapi tevékenységükben. Az őket ápoló emberekre gyakorolt érzelmi, anyagi és fizikai hatás néha olyan nagy, mint amivel maguknak a mielómásoknak kell megküzdeniük.
A rendezvényen a korábbi szlovén államfő, Borut Pahor bátorságoklevelet nyújtott át a dokumentumfilmben szereplő és a panelbeszélgetésben részt vevő betegeknek, és megköszönte, hogy a nyilvánosság elé kiállva felhívják a figyelmet a még ma is alig ismert myeloma multiplexre. Beszédében egy nagyon személyes élményt osztott meg a résztvevőkkel: tízévesen elveszítette édesapját, ezután nem sokkal édesanyjánál rákot diagnosztizáltak.
Akkoriban a nagybátyám és a nagynéném jóságára voltam bízva, akik másfél évig vigyáztak rám. Hálás vagyok az orvosoknak, hogy visszaadták nekem az egyetlen szülőmet
– mondta a volt köztársasági elnök, aki azt is elárulta, hogy miután anyja többször is visszaesett, változást tapasztalt a körülötte lévők viselkedésében. A tágabb környezet – a hasonlóakat átélt hozzátartozók – támogatásával sikerült felülkerekednie gyerekként a traumán. „Emiatt is nagy jelentősége van a gyógyíthatatlan és gyógyítható rákos betegeket segítő szervezeteknek, az orvosoknak, az egészségügyi személyzetnek” – emelte ki Szlovénia 2012–2022-ig hivatalban lévő államfője.
(Borítókép: Getty Images)