Alig néhány hónappal a botrányos kínai kísérlet után, amikor minden etikai szabályt áthágva magzatok génjeit módosították génszerkesztéssel, hogy immúnisak legyenek a HIV ellen, most egy amerikai kutatócsoport vetette fel hasonló művelet lehetőségét. Ebben az esetben azonban nyíltan és szabályosan csinálják, és nem „feljavítani” akarják az embriókat, hanem egy genetikai betegséget szándékoznak gyógyítani.
Ettől még kifejezetten radikálisnak számít az Észak-karolinai Egyetem genetikusainak tervezett génterápiás beavatkozása. Hiszen arra készülnek, hogy génszerkesztés segítségével kijavítsanak egy génmutációt az anyaméhben fejlődő magzat agyában, amely máskülönben súlyos fejlődési rendellenességet okozna. Amit látható tehát, a látszólagos hasonlóság ellenére, a terv céljai és megvalósítása ennél távolabb nem is állhatna a még Kínában is kirívóan etikátlan hírhedt emberkísérlettől.
A megcélzott betegség az Angelman-szindróma, amely minden 15 ezer babából egyet érint, tehát ritka. A szindrómában szenvedők rendellenesen kicsi aggyal jönnek a világra, egész életükben rohamok kínozzák őket, legtöbbjüknek beszéd- és mozgás- és alvászavaraik vannak. Sokan egész életükben némák maradnak. Az alvászavarok olyan súlyosak lehetnek, hogy egyes szülők kénytelenek bezárni a gyermeket a szobájába éjszakára,
különben folyton felkelne, és megsérülhetne egyedül a vak sötét lakásban.
A szindróma oka egy génben, a UBE-3A-ban keresendő, amely fontos szerepet játszik a normális agyfejlődésben. Az egészséges emberekben csak az anyától öröklött kópia működik az UBE-3A génből, miközben az apától örökölt gén ki van kapcsolva. Az Angelman-szindrómásoknál azonban az anyától származó génszakasz mutálódott vagy nincs is jelen, mindenesetre nem működik megfelelően. Csakhogy az apától származó másolat - amely elméletben átvehetné a funkcióját - a betegeknél is ki van kapcsolva. Az Angelman-szindrómát már a magzat tízhetes korában ki lehet mutatni az anya véréből. De jelenleg nincs gyógymódja,
így a szülőknek a diagnózis után arról kell dönteniük, hogy vállalják a beteg gyermek világra hozatalát, vagy abortuszt kérnek.
A tervezett beavatkozással egy jótékony vírust injekcióznának a magzat agyába. A vírus beépítené a génszerkesztéshez szükséges molekuláris eszköztárat a magzat génjeibe, majd ezek molekulák bekapcsolnák az apától örökölt UBE-3A gént.
Emberen ilyesmit még sohasem csináltak. Egérkísérletek azonban igazolták, hogy a terápia hatékony lehet: amikor a kísérleti egerek magzataiba fecskendezték a vírust, a gén aktiválódott az agy kulcsfontosságú területein: a gondolkodásért felelős agykéregben, a memóriát irányító hippokampuszban, illetve az automatikus mozgásokat menedzselő kisagyban. Az állatkísérletek alapján a Mark Zylka által vezetett kutatók úgy vélik, hogy a kezelés a második trimeszter elején lehet a leghatékonyabb, amikor az agy elkezd kialakulni. Emberisejt-kultúrákon is kipróbálták a terápiát, és ott is működött.
Zylka szerint ezek az eredmények azt valószínűsítik, hogy a klinikumban is használható lehet ez a fajta génterápia. Ha bebizonyosodik a hatásossága és a biztonságossága, akkor esetleg a jövőben az autizmus is gyógyítható lesz általa. Minthogy - a Guardiannek nyilatkozó Mark Zylka szavaival -
Az idegi fejlődés rendellenességei okozta (neurogeneratív) betegségek közül sokat egy-egy génmutáció okoz. Ezek legeredményesebb kezeléséhez a lehető legkorábban be kell avatkoznunk.