Egy csecsemők izomsorvadásos betegségét kezelő gyógyszert készül piacra dobni a Novartis, amelynek árcéduláján várhatóan a rekordnak számító 2 millió dolláros (580 millió forintos) összeg fog szerepelni. Mindez valószínűleg újra feltüzeli majd az orvosságok árazása, illetve az egészségbiztosítási rendszerek finanszírozása körüli vitákat.
A gyártó cég hivatalosan még nem árazta be a most bevezetendő génterápiás hatóanyagot, de az iparági szakértők szerint a gyógyszer lehetővé teszi a spinális izomatrófia (gerinc eredetű izomsorvadás) gyógyítását, amely egy öröklött betegség, és eddig az érintett babák nagy része kétéves kora előtt meghalt a betegség következtében. Mindez pedig elég lehet ahhoz, hogy az ár dollárban is hét számjegyű legyen.
A génterápiás gyógyszerek egyre nagyobb figyelmet vívnak ki maguknak a médiában, minthogy potenciálisan képesek gyógyítani olyan öröklött betegségeket is, amelyeken a hagyományos kezelésekkel nem lehet segíteni. Eddig egyetlen génterápián alapuló gyógyszert engedélyeztek az Egyesült Államokban, amely az örökletes vakság egyik formáját kezeli, de számos más készítmény vár arra, hogy megkapja a forgalomba hozatali engedélyt. Az amerikai gyógyszerügyi hatóságtól (FDA) várhatóan
10-20 génterápiás készítmény fog engedélyt kapni a következő hat évben.
A sajtófigyelem másik oka, hogy ezek a gyógyszerek szürreálisan drágák, a vakságot kezelő készítmény költsége például 850 ezer dollár betegenként.
Az egészségbiztosítókat képviselő egyik lobbiszervezet illetékese a várhatóan 2 millió dolláros árra reagálva kifejtette, hogy bár ők persze támogatják a gyógyszeripari innovációt, de
az a gyógyszer, amit senki sem képes megfizetni, gyakorlatilag haszontalan. Az elszabaduló árak igenis problémát jelentenek.
A spinális izomatrófiában szenvedők DNS-éből hiányzik az izomműködés szabályozásában központi szerepet játszó, működőképes génvariáns. A betegek az első két életévük során általában elhaláloznak, ezzel a spinális izomatrófia a leggyakoribb öröklött eredetű csecsemőkori halálos betegség. Az Egyesült Államokban évente 4-500 baba születik ezzel a betegséggel, közülük 300 állapota súlyos.
A hatóanyag klinikai tesztjei során 12 beteg babát kezeltek a gyógyszerrel, és mind életben volt a 2. születésnapján.
Emellett olyan fontos, az izomfejlődést jelző készségeket is elsajátítottak, mint a fejük fenntartása, az önálló evés és az önálló ülés. A készítmény tehát valóban hatékony, de az egészségbiztosítók nem is a hatékonysága, hanem az ára miatt aggódnak. Nem világos számukra az, hogy hányszor kell alkalmazni a gyógyszert, illetve milyen tartós a hatása (az első baba öt évvel ezelőtt kapta meg, tehát nincsenek információk arról, hogy kell-e ismételni és hányszor).
A várható problémákat, illetve a kezelés kifizetését megtagadó egészségbiztosítók és a biztosítottak közötti előre látható pereket sejtő Novartis azt is felvetette, hogy a gyógyszert az eddigiektől gyökeresen eltérő finanszírozási modell szerint is fizethetik majd a biztosítók.
Például esetleg visszatérítést kapnak majd, ha a hatóanyag egy adott esetben nem bizonyul hatásosnak.
Az izomatrófia gyógyszer a Novartis egyik legfontosabb hatóanyaga lesz a cég történetében, és nem kizárt, hogy évi kétmilliárd dolláros bevételt generál majd.
Forrás: MSN