Egy 27 éves férfi 2016 májusában tudta meg, hogy HIV-vírussal fertőzött, majd két héttel később azt, hogy akut lymphoblastos leukémiában szenved. Az orvosok szerint a kilátásai siralmasak voltak. A kínai orvosai csontvelő-transzplantációt ajánlottak a leukémiájára, amit egy kísérleti módszerrel egészítettek ki, hogy a HIV-vírusokat eltávolítsák a szervezetéből. Az új módszer a CRISPR-Cas9 génszerkesztő módszer volt, amivel a CCR5 gént távolították el a csontvelőből, mielőtt beültették. 

A Pekingi Egyetem tanulmánya szerint a génszerkesztés lehetővé tette, hogy a szervezet elpusztítsa a HIV-vírust. A CCR5 gén mutációja a világon több embert érint, akinél ilyen elváltozást fedeznek fel, azok rendszerint immunisak a HIV-vírusra, ugyanis a vírus a gén által termelt proteint használja arra, hogy a sejtekbe jusson. Korábban már két embert is sikerült úgy meggyógyítani, hogy olyan donoroktól kaptak csontvelőt, akiknek igazoltan ilyen génmutációjuk van. 

Kínában ezen úgy változtattak, hogy nem olyan donort kerestek, akinek volt ilyen génmutációjuk, hanem egész egyszerűen átszerkesztették a géneket. 2017 nyarán alkalmazták a CRISPR-Cas9 eljárást, majd 2019-ben azt írták, hogy a páciens kigyógyult a leukémiából, a CCR5-öt hordozó sejtek pedig beépültek. 

Ezzel együtt a HIV-vírust is eltávolították, de itt nem álltak meg, ugyanis a transzplantáció után a páciens csontvelősejtjeinek 5-8 százaléka hordozza a szerkesztett CCR5 géneket is. Ezért most a kutatók azt szeretnék, hogy minél hamarabb felgyorsítsák a klinikai kutatást, hogy szélesebb körben elterjedjen a módszer. 

"A kutatás célja az volt, hogy felmérje a génszerkesztett sejtbeültetés biztonságát és hatékonyságát a HIV-kezelésben" – mondta Deng Hongkui, és szerinte teljes a siker, ugyanis azóta sem sikerült semmi olyan elváltozást kimutatni a férfi szervezetében, amit a CRISPR okozhatott volna. Persze még hosszútávú eredmények nem állnak a kutatók rendelkezésére, de mindenesetre jó előjelnek veszik, hogy eddig minden rendben van. 

A génszerkesztést rengeteg kritika éri, ennek ellenére nagyon népszerű téma az orvosok körében, nem csak Kínában. Ugyanakkor kérdéseket vet fel, hogy vajon etikus-e az emberi csíravonalat genetikailag módosítani (vagyis olyan mutációkat előidézni a DNS-ben, amelyek aztán továbböröklődnek az utódokban. Sokan attól tartanak, hogy ha elkezdődik a betegségek öröklődését okozó gének kijavítása, az észrevehetetlen és kivédhetetlen módon az egyéb, betegségekkel nem összefüggő jellegek módosításához fog vezetni.