Először alkalmazták a tudományos életbe alig négy éve berobbant CRISPR genomszerkesztési módszert daganatos betegségek ellen az Egyesült Államokban. A genetikai olló biztonságosnak tűnik a három érintett beteg esetében, de túl korai megítélni, hogy javítani fogja-e túlélési esélyüket – közölték szerdán a Pennsylvaniai Egyetem kutatói.

Az orvosok a betegek véréből kiszűrték az immunrendszer T-sejtjeit, amelyeket genetikailag módosítottak, hogy felismerjék a rákos sejteket és felvegyék ellenük a harcot. A beavatkozás minimális és kezelhető mellékhatásokkal járt.

Két betegnél a myeloma multiplexet, az immunrendszer plazmasejtjeinek rosszindulatú daganatos megbetegedését kezelték, a harmadik a kötőszövetben lévő szarkómában szenvedett. Mindhármuknál korábban eredménytelennek bizonyultak a hagyományos eljárások.

A genomszerkesztés során kitöröltek három gént, amelyek akadályozták a T-sejtek képességét, hogy támadásba induljon a betegség ellen, és egy új, negyedik génnel segítették a T-sejteket feladatuk ellátásában.

Ez a legkomplikáltabb genetikai sejtszerkesztés, amelyet eddig megpróbáltak. A beavatkozás bizonyítja, hogy biztonságosan lehet génszerkesztést végezni ezeken a sejteken

– mondta Edward Stadtmauer, a philadelphiai székhelyű intézmény kutatója, az Amerikai Hematológiai Társaság által közzétett tanulmány vezető szerzője.

Eddig a sejtek életképesek maradtak és szaporodnak – tette hozzá Stadtmauer. Két-három hónap után az egyik daganatos beteg állapota súlyosbodott, egy másiké stabil maradt. A harmadik betegnél a közelmúltban végezték el a genomszerkesztést, ezért még nem tudni, miként reagál szervezete. A kutatók azt tervezik, hogy 15 további betegen végzik el a beavatkozást, és vizsgálják annak biztonságosságát és hatékonyságát – különös tekintettel a korábban felmerülő kockázatokra.

A génszerkesztés a DNS maradandó megváltoztatásának a módja, hogy egy betegség alapvető okait támadják meg. Az új tanulmány azonban nem a DNS megváltoztatását célozza meg a beteg szervezetében, hanem annak kiemelését, megváltoztatását és visszavitelét a beteg sejtjeibe, amelyeket ezáltal extraerővel ruháznak fel a daganatok elleni harcra.

Kínai kutatók már kipróbálták a génszerkesztési technológiát daganatos betegek esetében, de ez az első eset, hogy az ázsiai országon kívül alkalmazták a genomszerkesztés ezen technológiáját, amely annyira új eljárás, hogy több mint két évbe tellett, hogy az illetékes amerikai hatóság engedélyt adott a kipróbálására.

(MTI)