A génterápiák lassan elérhető közelségbe kerülnek a klinikai gyakorlatban - legalábbis a nyugati világban. E kezelések során a legtöbb esetben egy lecsupaszított, úgynevezett adenoasszociált vírus (AAV), vagyis vektor segítségével juttatják be a kívánt génszakaszt a beteg sejtmagjába. A technológiát a kezdetektől végigkíséri az a félelem, hogy ha rossz helyre épül be a bejuttatott gén, ott olyan mutációkat válthat, amelyek rákot okoznak.
És egy új kutatás eredményei szerint ezek a félelmek nem is teljesen alaptalanok.
Az AAV által bejuttatott génekről eddig azt gondolták, hogy nem is épülnek be a kromoszómába, hanem szabadon lebegő hurkot képeznek a sejtmagban, és így íródik át róluk a fehérje. Ez egyrészt csökkentette a hatékonyságukat (a hosszan tartó hatáshoz ugyanis a kromoszómába épülés kellene), másrészt viszont eloszlatta a rákokozással kapcsolatos félelmeket.
Már korábban is napvilágot láttak olyan kísérleti adatok, amelyek szerint újszülött egerekben a nagy mennyiségben bejuttatott vírus hosszú távon májrákot okozott (mert hogy mégis beépült a kromoszómába). Ezt az eredményt azonban a legtöbb szakember irrelevánsnak tartja az emberi génterápia szempontjából. Az amerikai hematológiai társaság éves kongresszusán azonban a philadelphiai gyermekkórház kutatóorvosa, Denise Sabatino
hasonló eredményekről számolt be felnőtt kutyák esetében.
Ebben a vizsgálatban vérzékenységben szenvedő kutyák sejtjeibe juttattak be egy hiányzó gént. A beavatkozás abban az értelemben sikeres volt, hogy a bejuttatott gén működött, és terméke megfelelően pótolta az egyébként hiányzó véralvadási faktort. Miután azonban véget ért az eredeti vizsgálat, a kutatók évekkel később mintát vettek a vizsgált kutyák májsejtjeiből.
Hat állatot vizsgáltak meg, és mindnél úgy találták, hogy a bejuttatott gén beépült a kromoszómáikba, méghozzá elszórtan. Időnként veszélyesen közel a sejtosztódást- és növekedést szabályozó génszakaszokhoz. Ez felveti annak a veszélyét, hogy a beépülés miatt kórossá váló működésű sejtek tumorsejtekké alakulhatnak.
A kutyák nem lettek rákosak, viszont a májukban azok a sejtek, amelyek kromoszómáiba beépült a gén, gyorsabban osztódtak társaiknál. A kutatók egy része szerint ezek az eredmények inkább biztatóak, mint ijesztők. Hiszen a génbeépülés viszonylag kismértékű volt, és a kutyák egészségesek maradtak. Mások viszont attól félnek, hogy
csak idő kérdése, míg egy ilyen beépülő génszakasz akkora károsodást okoz a máj- (vagy egyéb) sejtben, hogy az rákos sejtté alakul.
Egyelőre tehát nem egyértelmű, hogy az eredmény milyen relevanciával bír az emberi génterápiára vonatkozóan.
(Science)