Az amerikai gyógyszerhatóság megadta a forgalomba hozatali engedélyt a világ első törpenövés elleni gyógyszerének. A BioMarin gyógyszergyár napi egy injekcióból álló kezelése a tesztek szerint hatékonyan orvosolja az achondroplasia nevű ritka genetikai rendellenesség – a törpenövés elsőszámú oka – egyik leglátványosabb tünetét, nevezetesen az alacsony termetet – írja a 444. 

A kísérleti kezelés során a gyógyszerezett gyerekek évente átlagosan 1,6 centiméterrel nőttek többet, mint a placebót kapó achondroplasiás társaik. A gyártó ezért azzal kecsegtet, hogy aki egész gyerekkorán át megkapja a kezelést, hasonló testmagasságot érhet el, mint az egészséges társai.

A gyógyszer azonban nem feltétlenül fog elterjedni. Mivel egy adott célcsoportnak szánják, és fejlesztése nem volt olcsó, borsos árat kell fizetnie annak, aki túl akar nőni a génjei által meghatározott magasságon. A szert mivel gyerekkorban kell szedni, és addig, amíg az illető növésben van, egy egész vagyonba kerülne a kezelés: évi 320 ezer dollárba, mintegy 100 millió forintba. 

A gyógyszernek azonban pont a törpenövésűek nem örülnek az Egyesült Államokban, mivel ők már megtanultak ezzel a sajátossággal élni, és többségük nem tekinti a rendellenességet leküzdendő nehézségnek. Mi több, vannak olyan családok, ahol a szülők és a gyerekek is törpenövésűek, így a gyógyszervállalat, bár lehet, hogy jó szándék által vezérelve, de akkor is belegázolt a törpék érzéseibe és identitásába. 

A BioMarinnak arról egyelőre nincsenek adatai, hogy a Voxzogo fantázianéven piacra kerülő szer hosszabb távon gyógyítja-e a törpenövéssel járó egészségügyi gondokat, így a hallási-, alvási- és légzésproblémákat.

(444)