Új megközelítést jelenthet a demencia kezelésében egy különleges gyulladáscsökkentő, ha beválik.
Új generációs, demenciaellenes, gyulladáscsökkentő gyógyszeren dolgozik egy ausztrál biotechnológiai cég, a Filamon Limited. Az ALPHA-003 nevű gyógyszer fejlesztése jelenleg a klinikai tesztelés felé tart, amelyet a biztató előzetes eredmények tettek lehetővé. A gyógyszerjelölt működésének alapja, hogy az agy idegsejtjeinek belső struktúráját védi a gyulladás okozta károsodástól.
Az egészséges idegsejtekben az úgynevezett tau-fehérjék feladata a sejtben található mikrocsövek stabilizálása. Bár tágabb elméletek is léteznek arról, hogy a mikrocsövek a kvantumfizikai működés által részt vesznek a sejtek közötti kommunikációban, annyi egészen biztos, hogy döntő szerepük van a sejt alakját biztosító, mechanikai szerkezeti elemként.
Amikor azonban a tau-fehérjékben zavar keletkezik, és összegabalyodva elveszítik a funkciójukat, az a sejtet is magával rántja. Ez úgynevezett tauopátiás betegségeket okoz, mint az Alzheimer-kór vagy a sorozatos fejsérüléssel járó sportok nyomán jelentkező krónikus traumatikus encephalopathia.
A demencia különböző formáinak többségénél a kiváltó az agysejtek alapvető szerkezeti elemeinek, a mikrocsöveknek a pusztulása. Ezek a hosszú, üreges csövek elengedhetetlenek az egészséges agyműködéshez
– magyarázza a Nyugat-Sydney Egyetem onkológusprofesszora, Kieran Scott, a Filemon alapítója. „Eddig senki sem talált még módot a mikrocsövek pusztulásának megelőzésére. Úgy gondoljuk, hogy az ALPHA-003 lehet az első gyógyszer, ami a két fő alkatrész, a tau és a neurofilamentumok stabilizálásán alapul” – tette hozzá.
Maga a gyógyszer egy mesterséges intelligencia által számítógépen tervezett gyulladáscsökkentőként indult, amely a hGIIA foszfolipáz enzimet blokkolja – később merült fel, hogy agyi gyulladás kezelésére alkalmazzák.
Miután kiderült, hogy a tau-fehérjék szerkezete is megváltozik, a hGIIA enzim gyulladáskeltő működésének hatására tesztelni kezdték az ALPHA-003 védő hatását. A szer tau-fehérjecsomók kialakulásának megakadályozó hatása ekkor igazolódott.
A klinikai kísérleteket megelőző vizsgálat emellett azt is kimutatta, hogy a szer emlősöknél képes átlépni az agy-ér gátat, vagyis eljuthat rendeltetési helyére, az agyi sejtekbe.
Graham Kelly, a Filamon igazgatója elmondta, hogy nemcsak tudományos vagy üzleti ambíciók mozgatják a céget az új gyógyszer fejlesztésében, hanem közvetlen közelről is látnia kellett egy közeli barátját érintő demencia tüneteit.
Úgy tekintünk a demenciára, mint egy két lépésből álló folyamatra, ami egyrészt az idegek gyulladását kiváltó tényező megjelenéséből áll, másrészt a kiváltott gyulladás következményeiből. Az ALPHA-003 ez utóbbit blokkolja, amihez el kell fogadnunk, hogy a gyulladást kiváltó ok megmarad. Az ALPHA-003 tehát a következményeket enyhíti. A kiváltó ok deaktiválásán egy másik gyógyszerkutatásunk dolgozik
– mondta Kelly.
A demencia és az Alzheimer-kór az egyik legnehezebb kutatási terep, amit tovább komplikál a betegség okait egy fehérjetípusra visszavezető, úgynevezett amiloidhipotézissel kapcsolatban, hogy sok munka tudományos hamisításnak bizonyult. Az Egyesült Államok gyógyszerfelügyelete két évtizedig fogadott el új Alzheimer-gyógyszert, egészen 2021-ig. Akkor az Aducanumab nevű szer elfogadása nyomán a tanácsadó testület három tagja tiltakozásból lemondott, mert nem látták igazolva az amiloidok elleni antitestgyógyszer hatásosságát.
Ezen a területen tehát jóval több reményekkel kecsegtető jelölt van mint elfogadott gyógyszer. Az ALPHA-003 klinikai tesztelése várhatóan 2026-ban kezdődik.