Vértranszfúzió nélkül él már a vérszegénység egy ritka, örökletes formájával született páciens, aki kísérleti génterápián esett át korábban - jelentették be francia és amerikai kutatók. A génterápia ritka sikerei közé tartozó esetről a Nature tudományos magazin legfrissebb számában adtak hírt a szakemberek.
A páciens béta-talasszémiában szenved, amelyet a hemoglobin termelődésének hátterében fennálló genetikai hiba okoz. A kutatók génterápiával állították helyre az állapotért felelős hibás gént a páciens saját csontvelői őssejtjeiben, majd infúzióban visszajuttatták a beteg érrendszerébe.
Csaknem három év elteltével a páciens egészséges anélkül, hogy a szokásos vértranszfúzióra szüksége lenne. A génterápia az orvoslás ígéretes, ám bonyolult új megközelítési módja, amely azon alapul, hogy a hibás gének miatt kialakuló betegségeket a gén kijavításával gyógyítani lehet. A javítógének szervezetbe való biztonságos bejuttatása azonban még nem megoldott. Az egyébként ártalmatlanított vírusok, amelyeket a génbevitelre használnak, későbbi veszélyt hordozhatnak.
Kísérleti génterápiás kezelés után 2002-ben két francia fiú meggyógyult eredeti immunbetegségéből, ám később leukémiás lett és meghalt. Egy arizonai tizenéves pedig egy 1999-es génterápiás kísérletben a gén szállítására használt vírusra adott túlzott immunválasz miatt halt meg. A most ismertetett eset ezért különlegesnek számít a három éves gyógyulással.