Az agyat érintő betegségek kezelésének egyik nagy kihívása, hogy a megfelelő gyógyszereket miként juttassák át az agy-vér gáton. Ez a gát az agyat védi a vérbe bejutó, abban keringő baktériumoktól, miközben az agyműködéshez szükséges kisebb molekulákat, így az oxigént átengedi.

Munkájuk során a kutatók az úgynevezett exoszómákat használták fel arra, hogy hatóanyagot juttassanak át az agy-vér gáton. Az exoszómák a test olyan saját, membránnal körülvett szállítóeszközei, amelyek egyik sejttől a másikig visznek molekulákat. Ezeknek a hólyagocskáknak a mérete mindössze 30-100 nanométer (1 milliméter=1 000 000 nanométer).

A kutatók az egerek dendrites sejtjeiből nyerték ki a kísérlethez szükséges exoszómákat, mert ezek az immunsejtek természetes állapotukban nagy mennyiségben termelik azokat. Az exoszómákba ezután bevitték azt a fehérjét, amelyet célba akartak juttatni az egerek agyában, valamint egy siRNS-darabkát is. A fehérje az idegsejtek acetilkolin receptoraihoz kötődött, az siRNS feladata pedig az volt, hogy kikapcsoljon egy, az Alzheimer-kór kialakulásában szerepet játszó gént, amelynek jele BACE1.

A tanulmány szerzői szerint a megcélzott gén aktivitása az egerek agyában a kezelés után 60 százalékkal csökkent.

Mint Matthew Wood kutatásvezető rámutatott, "ezek drámai és izgalmas eredmények. Ez az első alkalom, amikor új biológiai gyógyszereket hatékonyan juttattak át az agy-vér gáton az agyba".

A kutatócsoport várakozása alapján öt éven belül megkezdődhetnek a humán próbák, ám addig még számos megoldandó feladat vár rájuk.