Új módszer forradalmasítja éppen a genetikát – írtuk pár hónapja a CRISPR nevű DNS-szerkesztő eljárásról. Hát mi illusztrálná ezt látványosabban, mint hogy a segítségével disznószerveket tennének alkalmassá emberi beültetésre?

A CRISPR segítségével a disznók sejtjeiben található, az emberek számára potenciálisan ártalmas DNS-szekvenciákat irtottak ki a kutatók, az állat genomjának 62 részén. A kutatók azt remélik, hogy ezzel

Ez azért lenne óriási eredmény, mert nagy hiány van átültethető szervekből, csak az Egyesült Államokban 122 500-an várnak életmentő transzplantációs műtétre. Egyes tudósok reményei szerint ezt a torlódást lehetne felszámolni, ha sikerülne a méretben és működésben megfelelő disznószerveket használhatóvá tenni.

Ennek viszont több akadálya is van. Az egyik legnagyobb, hogy a disznók DNS-ében megtalálható egy vírus maradéka, az endogén sertés retrovírus (PERV), amely rájuk nézve ártalmatlan, de az ember számára fertőző lehet. A PERV kiiktatása felé tett most nagy lépést George Church és csapata a Harvard Egyetemről.

Church szerint, aki a CRISPR-rel végzett kísérletek egyik úttörője, ez a módszer hozhatja vissza tetszhalott állapotából a xenotranszplantációt, vagyis az idegen szervezetek, jelen esetben az ember és a disznó közötti átültetés kutatási területét, amelyet tizenöt éve már csak a legelvakultabb tudományos hívei tartottak lélegeztetőgépen. A kutató szerint ez most teljesen megváltozhat.

A CRISPR-módszer lényege, hogy egy irányító RNS-sel a kutatók meghatározhatják az eltávolítandó vagy módosítandó géneket a DNS-ben, a Cas9 nevű nukleáz pedig ez alapján képes végrehajtani a szükséges módosításokat, minden eddiginél rugalmasabban és hatékonyabban.

Churchék terveztek egy olyan irányító RNS-t, amellyel belőhető egy gén, amely a disznók vesesejteiben előforduló mind a 62 PERV-szekvenciában megtalálható. Laboratóriumi körülmények között már sikerült elérni, hogy egyetlen CRISPR-művelettel a vizsgált sejtekben előforduló összes példányt sikerült eltávolítani, ezerszeresére csökkentve ezzel annak veszélyét, hogy ezek a sejtek megfertőzzék az emberi vese sejtjeit. Church már a Science folyóiratban megjelent eredményeken is túl is kísérletezik disznóságokkal: az eGenesis nevű cége sikerrel hozott létre olyan disznóembriókat inaktívált PERV-szekvenciákkal, de ez a következő lépés még bevallottan kezdeti stádiumban jár.

Akkor is lesz még teendő a valós xenotranszplantáció előtt, ha a PERV-probléma megoldódik. Azonosítani kell további olyan molekulákat a disznók DNS-ében, amelyek problémát jelenthetnek az emberbe kerülve, és ezeket is el kell távolítani. Church reményei szerint 2016-ra juthatnak el oda, hogy használható disznóembriókat ültethessenek be anyadisznókba.