Index Vakbarát Hírportál

Óriási áttörés lehet a hallásjavító génterápia

2017. február 7., kedd 16:58

Egereken már működött az a génterápia, amivel akár emberek hallását is közel tökéletes szintre lehet javítani a közeljövőben - írja a BBC. Az egereken végrehajtott kísérletekben a korábban siket állatok még a suttogást is meghallották.

A Nature Biotechnology-n közzétett tanulmány kutatói szintetikus vírust használtak arra, hogy a belső fülben található szőrsejtek eldeformálódásához vezető genetikai hibákat kijavítsák. Dr. Jeffrey Holt, az egyik kutató szerint óriási áttörés lehet a módszer, hiszen még sosem láttak ekkora mértékű hallásjavulást.

A kísérletekben résztvevő egerek az Usher-szindróma nevű genetikai betegségben szenvedtek. Ez a retinasorvadás mellett a belső fülben található szőrsejtek helytelen kialakulásához vezet, ami hamar süketséget okozhat. A szőrsejtek normális esetben V alakú sorokban állnak, a betegség hatására azonban ez megváltozik, a fület "megfertőző" szintetikus vírus segítségével pedig ezt tudták visszaállítani.

A potenciál tehát megvan a módszerben, így is sok azonban a kérdőjel. Meg kell bizonyosodni arról, hogy a szintetikus vírus valóban biztonságos-e, valamint hogy a terápia hosszútávú megoldást biztosít. Azt is ki kell deríteni, hogy mikor érdemes elkezdeni a terápiát, ugyanis az csak a rögtön a születés után kezelt egereknél működött, a tíz nappal később kezelteknél már nem. 

Az is kérdéses, hogy egyáltalán felhasználható-e embereknél is a terápia, mert az emberi újszülöttek eleve fejlettebb füllel rendelkeznek, mint az egerek. Éppen ezért lehetséges, hogy embereknél az Usher-szindróma helyett inkább a hallássérülések előrehaladottabb formáinak kezelésére lesz majd alkalmas.

Rovatok