Két SMA-ban szenvedő beteg is akut májelégtelenségben vesztette életét közvetlenül azután, hogy megkapták a gerincvelői izomsorvadás esetében alkalmazott Zolgensma nevű gyógyszert – írta meg a Reuters. Az esetet maga a gyógyszer forgalmazója, a Novartis nevű gyógyszergyártó cég jelentette. 

Az értesülések szerint a vállalat már jelezte az esetet a különböző olyan piacok egészségügyi hatóságainak, ahol szintén használatban van a gyógyszert, illetve a különböző egészségügyi szakembereket is tájékoztattak már a fejleményekről. Ugyanakkor a gyógyszer jelentette előnyök még így is túlsúlyban vannak az esetleges kockázatokhoz képest – vélekedett a cég. 

A klinikai tesztek azt mutatták, hogy a májenzim értékeinek a növekedése, illetve a hányás a leggyakrabban  tapasztalt tünet, hosszú távon azonban súlyos májkárosodás is jelentkezhet. A tesztidőszak alatt meghalt egy európai kisgyermek, a boncolás azonban megállapította: a halálát nem a gyógyszer okozta. 

Oroszországban és Kazahsztánban került sor két májelégtelenség okozta halálesetre 5-6 héttel azután, hogy az érintett betegeknek beadták az infúziót, valamint 1-10 nappal azután, hogy elkezdték náluk csökkenteni a kortikoszteroid nevű szteroid adagját. Magyarországon már több SMA-s gyermek is részesült a Zolgensma-kezelésben: az első az a Zente nevű kisfiú volt, akinek az egész ország gyűjtött 2019-ben. A kezelés ára akkor hétszáz millió forint volt.

Magyarországon azóta mérföldkőhöz érkeztünk a betegség kezelésével kapcsolatban, miután országos SMA-szűrőprogram indul a magyar babáknak.