Magyar kutatók a stresszfehérjék vizsgálata közben bukkantak rá arra a molekulára, amely a cukorbetegség terápiájának alapvetően új megközelítését hordozza, ráadásul áttörést hozhat egy örökletes, halálos kimenetelű izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében is.
Literáti Nagy Péter, az N-Gene fejlesztőcég tudományos igazgatója elmondta, hogy a stresszfehérjéket vizsgáló magyar kutatók legújabb felfedezése segíthet a halálos kimenetelű izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében, valamint a cukorbetegség kezelésében is új utakat nyithat meg.
A magyar kutatók által felfedezett BGP-15 jelű molekula története közel két évtizedre tekint vissza; innen kiindulva a stresszfehérjék termelődésének serkentésén alapuló új gyógyszerfejlesztési irányt alakítottak ki. Literáti emlékeztetett arra, hogy a stresszfehérjék az élővilág ősi védekező, túlélési mechanizmusának kulcsszereplői. A hősokkfehérjének is nevezett anyagok a szervezetet érő káros hatások, például a hő, fertőzés, gyulladás, mérgező anyagok vagy akár éhezés ellen védenek. A stresszfehérjéknek meghatározó szerepük van az öregedéssel összefüggő betegségekben, így jelentősen befolyásolják az élettartamot is.
A hazai kutatók elsők között jöttek rá, hogy a szervezet stresszre adott válaszának szabályozásában új terápiás lehetőség rejlik. Vígh László akadémikus, az MTA szegedi Biológiai Kutató Központjának munkatársa felidézte másfél évtizeddel ezelőtti felismerésüket: először akkor fedezték fel, hogy a megfelelő molekula becsapja a sejtet, úgy tesz, mintha stressz érné a sejtmembránt, ezáltal kiváltja az immunválaszt.
A kutatók azt is megmutatták, hogy a stresszfehérjék az inzulin megfelelő működéséhez is nélkülözhetetlenek, és alapvető szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában. Erre alapozva a magyar kutatók által alapított gyógyszerfejlesztő cég, az N-Gene egy diabétesz elleni gyógyszer kidolgozását kezdte meg, amelynek humán klinikai kipróbálása az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyével zajlik. Literáti elmondta, hogy a klinikai próbát jelenleg háromszáz betegen, huszonöt amerikai klinikán is folytatják, a gyógyszerek forgalomba kerülése pedig 2015-től várható.
A BGP-15 jelű vegyület az eddig ismert diabétesz elleni gyógyszerekhez képest alapvetően új mechanizmuson alapul: más megközelítést alkalmaz, amikor a sejtek megfelelő energiaellátottságát biztosítja. A cukorbetegek csökkenő inzulinérzékenységét a BGP-15 állítja vissza, így a kezelés közben testsúlyuk is csökken. A gyógyszermolekula fejlesztésében számos magyar egyetem (köztük a budapesti, a szegedi, a debreceni és a pécsi orvosegyetemek és az ELTE) és kutatóintézet munkatársai is részt vettek. A molekulát és az általa képviselt új megközelítést ma már több nemzetközi kutatócsoport is vizsgálja.
A múlt héten jelent meg egy ausztrál kutatócsoport újabb áttörést jelentő eredménye a Nature tudományos folyóiratban. A Melbourne-i Egyetem kutatói egérkísérletekben mutatták meg, hogy a fiatal korban kezdődő, gyógyíthatatlan izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatékonyan alkalmazható a BGP-15 molekula. Ez az izomsejtek pusztulásával járó örökletes betegség az X-kromoszómán adódik tovább, ezért főként a férfiakat érinti érint. Mivel a betegeknél hiányzik a nem működő gén fehérjeterméke, a betegség nem gyógyítható, az érintettek általában 15 éves koruk körül tolókocsiba kerülnek, és 20 éves koruk körül meghalnak. A génmódosítással Duchenne-szindrómássá tett egerek állapotát a vegyülettel való kezelés ugrásszerűen javította - igaz, a betegségüket nem gyógyította meg.