A szklerózis multiplex világszerte kétmillió embert érint; jelenleg nem ismerünk olyan gyógymódot, amely hatékonyan megfékezné a betegség előrehaladását. Az autoimmun betegség károsítja az idegrostokat, ami idővel a mozgási és kognitív készségek romlásához vezet, valamint legyengíti a szervezetet. Amerikai kutatók azonban egy sajátos ellenanyaggal, a monoklonális antitestekkel végeztek kísérleteket, amellyel helyreállítható az idegeket védő mielinbevonat, és ez közvetve az idegrendszer regenerálódásához vezethet.
A rochesteri Mayo Klinika kutatói a szklerózis multiplex okozta, jelenlegi ismereteink szerint visszafordíthatatlan idegroncsolódásra próbáltak megoldást találni. A kutatócsoport kisméretű molekulákkal, az aptamer néven ismert ismert módosított DNS-sel végezte el első kísérleteit, melynek alanyai olyan egerek voltak, akik a szklerózis multiplex tüneteit mutatták. A tanulmányt a PLOS One június 28-i számában tették közzé; a kutatók ebben új terápiás lehetőségként hivatkoztak az eljárásra.
A kutatócsoport kiindulópontja az volt, hogy az idegrendszert megtámadó autoimmun betegség az idegeket védő réteg, az úgynevezett myelinhüvely regenerálásával gyógyítható. A betegség előrehaladtával az idegek ugyanis visszafordíthatatlan károsodást szenvednek, a jelenlegi terápiás módszerek pedig legfeljebb lassíthatják a betegség lefolyását, de a már kialakult gócok regenerálására nincs lehetőség. A myelinhüvely helyreállításával azonban az idegek visszanyerhetik a betegség előtti állapotukat. L. James Maher, a Mayo Klinika biokémikusa, a tanulmány vezető szerzője szerint az aptamerek az egérkísérletek során sikerült regenerálni a myelint.
Moses Rodriguez neurológus, a tanulmány társszerzője elmondta, hogy az egereknél a monoklonális antitest nevű, mesterséges úton is előállítható ellenanyagok az egerekben megindították a mielin regenerálódását. (A szklerózis multiplex kialakulásáról nem a myelin lebomlása tehet; az csupán az eredménye, nem pedig az oka a betegségnek). Rodriguez és Maher kutatócsoportja megállapította, hogy az aptamerek nemcsak hatékonyak, de könnyen és gyorsan előállíthatók, ami a gyógyszerfejlesztők számára is fontos szempont. Ugyancsak fontos, hogy az aptamerek nem váltanak ki immunreakciót. A vizsgálatokat más egerekkel is el kell végezni, mielőtt embereket is bevonnának a klinikai vizsgálatokba.
A korábban használt monoklonális antitestek nagyméretű, összetett immunfehérjék voltak. Azt már korábbi egérkísérletek során is megállapították, hogy ezek javítják a jelátvitelt a központi idegrendszerben, és elősegítik a mielinizáció beindítását. A Mayo Clinic kutatói azonban jóval kisebb aptamereket használtak; ezek mérete mindössze egytizede volt a korábban használtaknak, az egyszálú DNS-ük pedig csupán negyven nukleotidot tartalmazott.