Egy spanyol kutatócsoport napokban megjelent publikációja szerint öt, 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő, beagle fajtájú kutya betegségét sikeresen kezelték génterápiával. Az eredmény hosszútávon áttörés lehet az ebben a betegségben szenvedő emberek gyógyításában – írja a MedBio.
A Barcelonai Autonóm Egyetem Biotechnológiai és Génterápiás Központ kutatócsoportja kutyákon tesztelte – az egereken korábban pozitív eredményeket mutató – génterápiás rendszerét. Inzulin (Ins) és glükokináz (GCK) géneket együttesen kifejező adeno-asszociált vírust (AAV) juttattak be öt cukorbeteg kutya lábizmaiba.
Az Ins gén az inzulin termeléséért felel, míg a GCK által termelt enzim feladata mindösszesen annyi, hogy nyomon kövesse és szabályozza az izmok glükóz-felhasználását. Az AAV teljesen ártalmatlan, így semmilyen, mellékhatásként megjelenő betegséggel nem kellett számolni. A két gén, miután működésbe lépett a kutyák szervezetében, rövid időn belül az éhgyomori vércukorszint jelentős csökkenését eredményezte, felgyorsította az evést követő glükóz-lebontást, és a cukorbetegségre való tünetek nem tértek vissza a kezelés óta eltelt több mint négy évben.
A kutyák visszanyerték normál testsúlyukat, valamint, mivel nem alakultak ki a cukorbetegség kísérőjelenségei, a gyakori szövődmények, így hosszú távú túlélésük esélye is jelentősen megnőtt. A terápiás kísérletek során nyilvánvalóvá vált, hogy a két gén egyenkénti alkalmazása nem volt pozitív hatású a kutyákra.
A kutatás eredménye bíztató, azonban nem elhanyagolható tény, hogy ezt az öt kutyát mesterségesen tették cukorbeteggé. A tervek szerint a következő lépésben több, természetes úton cukorbeteggé váló kutyán tesztelik majd a génterápiás eljárást. Ennek sikeressége esetén a következő lépés nyilvánvalóan a módszer cukorbeteg embereken való tesztelése lesz.
A betegség az élet bármely szakaszában kialakulhat, de gyerekekben, illetve tinédzserkorban a leggyakoribb a megjelenése. Jellegzetes tünet a növekedés hirtelen leállása és a fogyás. Az 1-es típusú diabétesz az arra genetikailag fogékony személyekben alakul ki, a hajlamért több gén együttese felelős, bizonyos környezeti tényezők hatására. Kezeletlen vagy rosszul kezelt betegség esetén súlyos esetben többek között tartósan magas vércukorszinttel járó, akár életveszélyes állapot is kialakulhat. A betegséget jelenleg az inzulininjekció formájában való adagolásával kezelik, gyógymód nincs, csak kvázi tünetmentes állapot tartható fenn.
Az utóbbi években egyre nő azon betegségek száma (különféle ráktípusok, látásproblémák, anyagcserezavarok, stb.), melyek gyógymódját a génterápiában keresik. A génterápia során úgynevezett terápiás gént juttatunk be a szervezetbe (az érintett sejtekbe, szövetekbe), rendszerint egy vírus vektor segítségével.