Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját génterápiás módszerekkel, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével – írja az MTI. A beavatkozást a londoni Great Ormond Street kórház orvosai végezték.
Layla három hónapos volt, amikor gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult. Egy nappal Layla első születésnapja előtt az orvosok már csak a fájdalmait tudták csillapítani.
A kislány édesapja, Ashleigh Richards vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát. Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.
A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiákon más gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani. A most használt eljárásban a meglévő géneket szerkesztették.
Az orvosok mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg, de a betegnek adott gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek. A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Az immunrendszere helyreállításához egy második csontvelő-átültetésre is szükség volt.
Ma, néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom. Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.
Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezelőtt álltunk, de gyógyulásról korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk.
– mondta Veys a BBC-nek.
Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, de ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.
(A génterápia előnyeiről és kockázatairól ebben a cikkben írtunk bővebben.)