A gyógyszergyárak közelebb kerültek azoknak a hatóanyagoknak a kifejlesztéséhez, amelyek hatékonyan kezelik az Alzheimer-kórt, a demencia egyik vezető okát.
Alig öt hónappal az után, hogy az amerikai gyógyszerügyi hatóság, az FDA „gyorsított” eljárásban jóváhagyta a Biogen és az Eisai által kifejlesztett, lecanemab hatóanyagot tartalmazó, Alzheimer-kór kezelésére szolgáló gyógyszer alkalmazását, egy másik gyógyszergyártó, az Eli Lilly arról számolt be, hogy pozitív eredményeket ért el a saját fejlesztésű, donanemab hatóanyag felhasználásával készült gyógyszerével – ugyanennek a betegségnek a gyógyításában.
A donanemab „jelentősen lelassította a kognitív és funkcionális hanyatlást az Alzheimer-kór korai tüneteit mutató pácienseknél” – tette közzé az indianapolisi gyógyszergyár a vizsgálatok harmadik, embereken végzett szakasza után. Ugyanakkor még nem ismertették a teljes vizsgálati eredményt – jelentette a Deutsche Welle.
A biztató kilátásokat az Alzheimer-kórban szenvedő betegeket felkaroló amerikai és európai szervezetek egyaránt üdvözölték.
Az Eli Lilly egy júliusi konferencián tárja a nyilvánosság elé eredményeit, és nagyjából ugyanekkor kérvényezi az új gyógyszer engedélyeztetését.
Magyarországon egy 2020-as adatbecslés szerint mintegy 200 ezer diagnosztizált demens beteg él, többségük – 70 százalékuk – szenved Alzheimer-kórban. A betegség a nőknél elterjedtebb, mint a férfiaknál.
Az Alzheimer-kór világszerte legalább 55 millió embert érint. A betegség az Egészségügyi Világszervezet szerint a demencia leggyakoribb formája, miközben „a demencia a hetedik vezető halálozási ok, valamint a rokkantság és a függőség egyik fő oka az idősek körében világszerte”. A demencia az egyik legnehezebben kezelhető egészségi állapot. Következésképpen a gyógyszergyártók köztudottan leállítják a kutatásokat, ha azok veszteségesek, vagy nem kecsegtetnek sikerrel.
Az Alzheimer-kór kezelése azonban új lendületet kapott. Az amerikai nemzeti terv célja, hogy „2025-re megelőzzék és hatékonyan kezeljék a betegséget”. Ezzel összhangban az FDA „engedélyezhet gyógyszereket olyan súlyos állapotok esetében, amelyek kielégítetlen orvosi szükséglet miatt keletkeztek”, ami magyarázatot ad a lecanemab gyors jóváhagyására. Ugyanakkor a gyógyszerhatóság még ilyen körülmények esetén sem enyhít követelményein.
Az FDA januárban például elutasította az Eli Lilly kérelmét a donanemab gyorsított jóváhagyására azzal érvelve, hogy több beteg adataira van szükség.
A donanemab és a lecanemab egyaránt antitestalapú terápia, és egyikük sem gyógyítja az Alzheimer-kórt. Ehelyett az amiloid-béta- (Aβ-) -fehérjék különböző formáit célozzák meg, amelyek az emberi agyban amiloidplakkokat képezve összecsomósodhatnak, és ezáltal kognitív hanyatlást eredményeznek.
A hatóanyagok feladata, hogy megszüntesse a plakkokat, és ezzel lassítsa a betegség előrehaladását.
A vizsgálatban részt vevő, donanemabbal kezelt páciensek 47 százalékánál nem tapasztaltak klinikai progressziót – áll az Eli Lilly sajtóközleményében. Ráadásul a hatóanyag sok vizsgált betegnél szinten tartotta a mindennapi életvitelhez szükséges tevékenységek végzésének képességét.
A kognitív hanyatlást a donanemab 35, a lecanemab pedig 27 százalékkal lassítja. Mindkét gyógyszert intravénásan adják be, az adagolás azonban eltérő: a donanemabot négyhetente, a lecanemabot kéthetente alkalmazzák.
Mindkét hatóanyagot csak az Alzheimer-kór korai stádiumában szenvedő betegeken tesztelték, ezért nem ismert, hogy mennyire hatékonyak a betegség előrehaladottabb formáiban szenvedők esetében.
A lecanemabot az Egyesült Államokban már engedélyezték, az európai gyógyszerhatóság, az EMA pedig még értékeli a hatását. A donanemabot még sehol sem engedélyezték.
A donanemab és a lecanemab esetében egyaránt nagy a mellékhatások kockázata – írta a Nature című folyóirat. Ezek közé tartoznak az „amiloiddal kapcsolatos képalkotó rendellenességek”, rövidítve az ARIA, ami agyi duzzanattal vagy vérzéssel jár.
Az Eli Lilly a vizsgálatban részt vevők 24 százalékánál jelentett agyduzzanatot, 31 százalékánál pedig agyvérzést.
Három beteg elhunyt a mellékhatások következtében.
„Az ARIA az esetek többségében enyhe vagy közepes mértékű volt, és megfelelő kezeléssel megszűnt vagy stabilizálódott” – jelentette a gyógyszergyártó, amely szerint súlyos mellékhatások a vizsgált esetek 1,6 százalékában jelentkeztek.
„Az ARIA általában tünetmentes, bár súlyos és életveszélyes következményei is jelentkezhetnek” – mondta Frank Jessen, a Kölni Egyetem szakklinikájának igazgatója.
A lecanemab harmadik fázisú eredményei szerint a résztvevők 17 százalékánál fordult elő agyvérzés, 13 százalékánál pedig agyduzzanat. Mindkét arány kisebb, mint a donanemab esetében. Ugyanakkor ennek a hatóanyagnak a mellékhatásai is három beteg halálát okozták.
(Borítókép: Egy lakó sétál a Village Landais nevű, a demencia különböző stádiumaiban szenvedő emberek számára fenntartott, az önállóság és a teljesítmény érzését elősegítő lakóotthonban Daxban, Franciaországban 2022. október 24-én. Fotó: Nathan Laine / Bloomberg / Getty Images Hungary)