Az autoimmun betegségek esetében nem új dolgot akarunk tanítani az immunrendszernek, hanem kiradíroznánk, amit rosszul tud.
Az autoimmun betegségeket, mint például az 1-es típusú cukorbetegséget és szklerózis multiplexet az okozza, hogy a szervezet védekező rendszere magát a szervezetet kezdi támadni. Hogy mi fordítja maga ellen az immunrendszert, ma még pontosan nem ismert – annyit tudunk, hogy miközben különböző kórokozók megpróbálják becsapni a szervezetet, összezavarják az immunrendszert, ami bizonyos öröklött, genetikai tényezők miatt is hajlamosabb lehet az összezavarodásra.
A lényeg, hogy az immunrendszernek téves ismeretei vannak arról, mit kell támadnia, amit egy olyan oltás tenne helyre, ami törli ezt a téves adatot. A közismert esetben egy oltás új adatot hoz a rendszerbe, ami egy várható kórokozóval szemben készíti fel a szervezetet. Az autoimmun betegségek esetében ennek a fordítottja történik, vagyis ez egy fordított vakcina.
A Chicagói Egyetem Pritzker Molekuláris Mérnöki karán az első tapasztalatok szerint sikeresen állítottak elő ilyen oltóanyagot. A vakcina működésének alapja, hogy a májban keletkező molekulával a szervezet megjelöli a saját elhalt sejtjeit – ezzel megkülönbözteti őket és megakadályozza, hogy az immunsejtek mindent megtámadjanak. Az oltóanyag lényege, hogy egy ellenségnek tekintett, valójában ártalmatlan saját fehérjét a molekula alkalmazásával bevonják a „ne támadd” kémiai üzenettel jelölt körbe. Az amerikai kutatók így előállított oltóanyaga sikeresen működött autoimmun betegségek állatmodelljeiben.
Korábban sikeresen kimutattuk, hogy ezzel a módszerrel megelőzhető az autoimmunitás. Ami nagyon izgalmas, hogy most megmutattuk, hogy ez használható gyakorlati környezetben, a szklerózis multiplexhez hasonló betegségek gyógyításában, ahol már folyamatban van egy gyulladás.
– mondta Jeffrey Hubbell professzor, a Nature Biomedical Engineering hasábjain megjelent kutatás fő szerzője.
Az immunrendszer T-sejtjeinek feladata a szervezetre fenyegetést jelentő antigének felismerése. Amikor egy támadást sikeresen visszavernek, a T-sejtek emléket alkotnak az antigénről, hogy következő alkalommal gyorsabban azonosítsák. A szklerózis multiplex esetében azonban az idegsejtek nyúlványait védő, mielinnek nevezett borítást tekintik ellenségnek, ami végzetes következményekkel jár az idegrendszerre nézve.
A szervezet azonban nem tekintheti saját elöregedő, széteső sejtjeinek minden alkatrészét ellenségnek, ezért van egy úgynevezett perifériás immuntolerancia. Az ilyen tolerancia kialakításának funkcióját a máj végzi, itt kerül kiosztásra az N-acetilgalaktózamin (pGal) nevű cukor, ami a saját anyagokhoz kapcsolódva türelemre inti az immunrendszert.
Hubbell és kollégái e jelölő molekulát használva állították le a szervezet saját sejtjei elleni védekező reakcióját, és állatkísérletek során sikerült leállítaniuk a modellállatokban az idegek mielinjét pusztító immunválaszt. Kísérleteikben más
folyamatban lévő immunreakciót is le tudtak állítani.
Az autoimmun betegségeket jelenleg olyan gyógyszerekkel gyógyítják, amelyek általánosan fékezik az immunrendszert, ezért a mellékhatásokként fertőzésekre fogékonyabbá teszik a beteget.
A Hubbell által alapított gyógyszercég, az Anokion jelenleg a fejlesztésen alapuló glikozilációval módosított antigén-oltóanyagaival az embereken végzett klinikai vizsgálatok első szakaszánál tart a szklerózis multiplex kezelésében. Továbbá tesztelik a búzában, árpában és rozsban található fehérjével, a gluténnel szembeni érzékenység, a cöliákia elleni oltóanyagot is.
Hubbell nagyon bízik benne, hogy sikerre vihetik és elsőként engedélyeztethetik a világ első fordított vakcináját.