A Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) csütörtökön engedélyezte a CRISPR-alapú gyógyszert a sarlósejtes betegség és a béta-thalassemia kezelésére, ezzel ez lett a világ első forradalmi génszerkesztési technológiára épülő terápiája, amely a genetikai orvoslás új korszakát nyitja meg – írja a The Guardian.

A Casgevy az első olyan gyógyszer, amely a CRISPR néven ismert „genetikai ollót” használó génszerkesztés alkalmazásával működik, amelyért feltalálói 2020-ban kémiai Nobel-díjat kaptak.

A Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics által kifejlesztett terápia engedélyezése önmagában nem meglepetés. A klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy az egyszeri kezelés sok sarlósejtes beteg számára lehetővé tette, hogy a legyengítő fájdalomkrízisektől mentesen éljen, és a thalassemiás betegeket megszabadította a rendszeres vérátömlesztés szükségességétől.

A betegségekkel foglalkozó szakértők azt remélik, hogy a Casgevy gyógymódot jelenthet, és így a betegségben szenvedők számára többé nem lesz szükség csontvelő-átültetésre. Eddig ugyanis ez volt az egyetlen elérhető kezelés.

A sarlósejtes betegség és a béta-talassemia genetikai eredetűek, amelyeket a hemoglobin génjeinek hibái okoznak. Mindkét betegség halálos kimenetelű lehet.

A kezelés abból áll, hogy őssejteket mobilizálnak a csontvelőből és a beteg véréből. Ezt követően a CRISPR génszerkesztési technológiát alkalmazzák, tehát a genetikai ollóval egy adott helyen elvágják a DNS egy szálát, lényegében ezzel hatástalanítva a hibás gént. A sejteket ezután visszajuttatják a betegbe.

Bár a gyógyító kezelések nem mindenki számára megfelelőek, a génterápia valódi esélyt kínál a gyógyulásra azok számára, akik nem jogosultak csontvelő-átültetésre

– mondta Sara Trompeter, a londoni University College kórház hematológus-szakorvosa.